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CAS:2925590-71-0,Tri-GalNAc-Azide的应用场景

2025-12-24 分享

产品名称:CAS:2925590-71-0,Tri-GalNAc-Azide的应用场景

1. 结构解析

核心结构:分子式为C₇₀H₁₂₅N₁₃O₃₁,分子量约1644.83 g/mol。由三个N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)单元通过PEG3(三聚乙二醇)连接,末端带活性叠氮基团(Azide)。三臂GalNAc结构通过多价效应显著增强与肝细胞表面去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)的结合力,叠氮基团支持点击化学反应(如CuAAC或SPAAC),实现可控分子偶联。

功能基团特性:

GalNAc:ASGPR的高亲和性配体,三聚体设计通过空间优化提升结合效率。

PEG3:提供水溶性、生物相容性及空间灵活性,减少非特异性吸附。

叠氮基团:可与炔基/DBCO发生环加成反应,形成稳定三唑环,支持荧光标记、纳米颗粒修饰等。

2. 关键性质

物理状态:固态粉末或颗粒,溶于水、DMSO等极性溶剂,溶解性受糖羟基保护状态影响(乙酰化时有机溶剂溶解性增强)。

稳定性:需-20℃以下干燥避光保存,避免高温、强酸/碱或频繁冻融;叠氮基团易氧化,需现配现用。

反应活性:

靶向性:特异性识别肝细胞ASGPR,通过受体介导的内吞作用实现高效内化(结合效率较单GalNAc高数个数量级)。

点击化学:与炔基/DBCO反应速率快,适用于生物正交偶联。

生物相容性:PEG链降低免疫原性,适用于体内递药系统。

3. 应用场景

RNA治疗:与siRNA/miRNA/Cas9复合体偶联,实现肝细胞特异性递送。典型药物包括:

Givosiran:治疗急性肝性卟啉病。

Lumasiran:治疗原发性高草酸尿症1型。

Inclisiran:降胆固醇“超级他汀”,每年注射两次。

小分子与基因编辑:递送小分子药物至肝细胞治疗肝炎/肝纤维化/肝癌;递送CRISPR-Cas9组件进行肝细胞基因编辑。

生物成像与追踪:荧光标记(如连接染料)用于组织成像,监测细胞内化过程。

溶酶体靶向嵌合体(LYTAC):构建LYTAC系统,降解细胞表面蛋白(如EGFR/HER2)。

材料功能化:修饰纳米颗粒/聚合物表面,增强肝细胞靶向性;用于表面抗污涂层,提升传感器灵敏度。

温馨提示:仅用于科研,不能用于人体实验!wyh

CAS:2925590-71-0,Tri-GalNAc-Azide

关于我们:

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